NYHET
Möjligheterna att behandla patienter med Skelleftesjukan blir allt bättre. Nyligen presenterades framgångar med genterapi men också behandling med läkemedlet Vyndaqel visar positiva resultat i en studie som publicerats i tidskriften Journal of Neurology.
Läkemedlet syftar till att stabilisera halten av äggviteämnet transthyretin som bildas i levern. Tanken är att förhindra att det splittras och bildar den skadliga substansen amyloid, en typ av fibrer som ger upphov till Skelleftesjukan, också kallad familjär amyloidos, FAP.
Medlet har testats som alternativ behandling till levertransplantation i två stora studier, ledda av Teresa Coelho från Portugal och i samarbete med forskare från ett flertal länder, bland annat Ole Suhr, överläkare och professor vid Norrlands universitetssjukhus och Umeå universitet.
Och effekterna har varit goda. Nu bekräftar långtidsbehandling med läkemedlet att patienterna försämras i långsammare takt.
I den första studien, publicerad 2012 i tidskriften Neurology, konstaterade forskarna att Vyndaqel fick försämringen av patienter med Skelleftesjukan att gå långsammare.
I en studie som samma forskargrupp nyligen publicerade i den medicinska tidskriften Journal of Neurology har man fortsatt följa upp patienterna under ytterligare ett år. Eftersom tidig behandling är viktig för att förhindra irreversibla organskador har studierna gjorts på patienter som är tidigt i sjukdomsförloppet.
Ole Suhr konstaterar att den positiva effekt som de observerat på förloppet i första studien fortsätter att hålla i sig: – Vi kunde dessutom visa att patienter som tidigare fått placebo, alltså icke aktiv substans, fick en gynnsam effekt på sjukdomsutvecklingen när de bytte till aktiv substans.
Med genterapi som stoppar bildandet av ämnet transthyretin och med ett läkemedel som bromsar effekterna där ämnet redan bildats har, menar Ole Suhr, utsikterna för patienterna tydligt förbättrats. – Vi alltså nu ett läkemedel som kan bromsa sjukdomsutvecklingen, och ytterligare läkemedel är på gång. Det lovar gott för framtiden!
Vyndaqel är hittills det första läkemedel som kunnat påverka sjukdomen och bromsa dess förlopp. Studien ligger till grund för den europeiska läkemedelsmyndighetens godkännande av läkemedlet för behandling av patienter i en tidig fas av sjukdomen. Länk till artikeln i Journal of Neurology.
