Vad är CRISPR‑Cas9? Nobelprisvinnande gensaxen vid Umeå universitet

Hur fungerar CRISPR‑Cas9?

CRISPR‑Cas9 är en genredigeringsteknik där enzymet Cas9 tillsammans med en RNA-guide klipper DNA på en specifik plats för att förändra arvsmassan.

Som genredigeringsverktyg fungerar CRISPR-Cas9 som en programmerbar gensax med två huvuddelar:

• Cas9-enzymet (klipper DNA)
• guide-RNA (bestämmer vart klippet ska ske)

Genom att kombinera dessa kan forskare göra följande:

• lokalisera en specifik DNA-sekvens
• klippa DNA på en exakt bestämd plats
• möjliggöra borttagning, tillägg eller förändring av genetiskt material

Detta har gjort CRISPR-Cas9 till ett av de mest kraftfulla verktygen inom modern biologi och medicin.

Emmanuelle Charpentier vid Umeå universitet, forskaren som identifierade tracrRNA – en nyckelkomponent i CRISPR‑Cas9-systemet.

BildMattias Pettersson

Banbrytande CRISPR-forskning vid Umeå universitet

Emmanuelle Charpentier var verksam vid Umeå universitet mellan 2008 och 2013, där hon bedrev forskning inom bakteriell genetik och infektionsbiologi vid forskningsmiljön MIMS – The Laboratory for Molecular Infection Medicine Sweden. Fram till 2017 var hon gästprofessor vid Institutionen för molekylärbiologi vid Umeå universitet, och sedan 2017 är hon hedersdoktor vid universitetets medicinska fakultet. 

Under sin tid i Umeå identifierade Charpentier en avgörande komponent i CRISPR-systemet, det så kallade tracrRNA, vilket var ett centralt genombrott för att förstå hur CRISPR-Cas9-mekanismen fungerar. Denna forskning utgjorde en viktig del av den internationella forskningsprocess som senare gjorde det möjligt att använda CRISPR-Cas9 som ett programmerbart verktyg för genredigering. 

Charpentier har själv lyft fram Umeå universitet som en forskningsmiljö som gav förutsättningar i form av tid, resurser och vetenskaplig frihet – faktorer som bidrog till dessa genombrott.

Det var vid Umeå universitet, forskningsmiljön MIMS, som upptäckten att identifiera tracrRNA genomfördes.

BildUlrika Bergfors

Nobelpriset i kemi 2020

År 2020 tilldelades Emmanuelle Charpentier och Jennifer A. Doudna Nobelpriset i kemi för utvecklingen av CRISPR-Cas9-tekniken. Nobelkommittén beskrev gensaxen som ett av genteknikens mest omvälvande verktyg, med potential att förändra både grundforskning och tillämpad medicin.

Möjligheter med CRISPR‑Cas9

CRISPR-Cas9 används idag inom ett stort antal forskningsområden, och nya tillämpningar utvecklas kontinuerligt.

Inom medicin:

• forskning om nya cancerbehandlingar
• ökad förståelse för genetiska sjukdomars orsaker
• utveckling av framtida behandlingar för ärftliga sjukdomar

Inom växtförädling:

• utveckling av grödor som är mer motståndskraftiga mot torka, sjukdomar och klimatförändringar

Inom grundforskning: 

• effektivt verktyg för att studera geners funktion i mikroorganismer, växter och djur

Illustration av CRISPR‑Cas9, som använder en RNA‑guide och enzymet Cas9 för att klippa DNA på en specifik plats.

BildMattias Pettersson

Risker och etiska frågor kring gensaxen 

Trots teknikens höga precision finns både tekniska och etiska risker kopplade till användningen av CRISPR-Cas9.

• Oavsiktliga genförändringar: Felaktiga DNA-klipp kan förekomma, så kallade off-target-effekter. 
• Etiska frågor: Särskilt kring genredigering av mänskliga embryon och ärftliga förändringar. 
• Rättviseaspekter: Tillgången till avancerad genteknik kan skapa globala och sociala skillnader. 

Därför diskuteras behovet av tydlig reglering och etiska riktlinjer både nationellt och internationellt.

En upptäckt som formar framtidens forskning

CRISPR-Cas9 fortsätter att driva utvecklingen inom biovetenskap, medicin och hållbar innovation världen över. Den Nobelprisbelönade teknik som växte fram genom internationellt samarbete, med viktiga forskningsinsatser vid Umeå universitet, har blivit ett centralt verktyg för att förstå, studera och påverka gener. 

Gensaxen används idag inom allt från medicinsk forskning till växtbiologi och förväntas spela en avgörande roll i framtidens behandlingar och hållbara lösningar.